Khoa Học Tự Nhiên

Lần đầu tiên, các nhà nghiên cứu đã thành công trong việc vượt qua hàng rào máu não của não người, điều này đem đến cho các bác sĩ khả năng điều trị bằng các loại thuốc trước đây vốn không thể tiếp cận đến các phần của não.

Hàng rào máu não là một mạng lưới các tế bào tách não khỏi phần còn lại của cơ thể, ngăn ngừa chất độc hại và các hóa chất trong máu xâm nhập vào mô não. Cơ chế ngăn chặn này khiến chúng ta rất khó điều phối thuốc đến não trong các trường hợp điều trị rối loạn thoái hóa thần kinh và ung thư (não).

Các nhà khoa học đã thành công trong việc vượt qua hàng rào bảo vệ này trên động vật nhưng chưa bao giờ thực nghiệm trên con người, cho đến ngày nay. CarThera - một công ty khởi nghiệp chuyên về y tế ở Pháp, đã mở và đóng hàng rào tùy ý với sự giúp đỡ của các thiết bị siêu âm não cấy ghép xuyên sọ (ultrasound brain implant) và tiêm microbubbles (các bong bóng có đường kính nhỏ hơn một mm, nhưng lớn hơn một micromet, phản xạ tốt sóng siêu âm).

Tuần trước, những khám phá này đã được trình bày tại hội nghị chuyên đề về siêu âm khai mạc ở Mỹ bởi Michael Canney , một nhà thần kinh học trực thuộc CarThera. Nghiên cứu tập trung vào việc điều trị  u nguyên bào thần kinh đệm (Glioblastoma) -  hình thức nguy hiểm nhất của ung thư não - trên bốn bệnh nhân. Bệnh nhân bị u nguyên bào thần kinh đệm thường cần được phẫu thuật để cắt bỏ khối u, sau đó họ sẽ phải dùng thuốc hóa trị để tiêu diệt bất kỳ tế bào ung thư nào còn sót lại. Các hàng rào máu não yếu đi khi một khối u xuất hiện, do đó, chỉ một lượng thuốc nhỏ có thể xâm nhập vào não.

'Nếu có nhiều loại thuốc hóa trị có thể vượt qua hơn, việc tiêu diệt tế bào ung thư sẽ còn hiệu quả hơn' Canney phát biểu, theo ghi nhận từ Chris Weller của tờ Medical Daily.

Để mở đường qua hàng rào máu não, các bác sĩ phẫu thuật đầu tiên đưa vào não một thiết bị siêu âm cấy ghép xuyên sọ nhỏ trong hộp sọ bệnh nhân. Sau đó, họ tiêm microbubbles, vốn có tính hồi âm, theo tính toán từ trước nhằm phản ứng lại với các hiển thị siêu âm. Khi sóng siêu âm tương tác với các bong bóng, chúng làm các bong bóng rung động, đẩy các tế bào của hàng rào máu não sang một bên. Để xác nhận các quan sát trên, kiểm tra bằng MRI cho thấy microbubbles mở đường qua hàng rào máu não không mấy khó khăn.

'Mong muốn của chúng tôi là các thuốc hóa trị liệu sẽ ra vào não theo cách như trên' Canney phát biểu, ghi nhận từ Helen Thomson của tờ New Scientist.

Ước tính phương pháp mới có thể giữ hàng rào máu não mở đến sáu giờ, đủ thời gian để cung cấp liều lượng hợp lý của các loại thuốc .

Phương pháp mở lối qua hàng rào máu não này khi thực nghiệm trên động vật đã chỉ ra rằng có xác suất sẽ loại bỏ được các mảng bám protein trên bệnh nhân Alzheimer. Canney và đồng nghiệp sẽ quan sát thêm các tương tác, và nghiên cứu sâu hơn sự tham gia của hệ thống miễn dịch trong những trường hợp trên. 

'Chúng tôi tin rằng sẽ sớm có một bước tiến lớn trong điều trị các khối u não' Canney phát biểu, ghi nhận từ Helen Thompson của tờ New Scientist.

Những thay đổi làm rõ các thủ tục pháp lý về việc dữ liệu nghiên cứu của  những người tham gia trong các nghiên cứu được NIH tài trợ có thể được sử dụng như thế nào.

Richard Van Noorden

1/9/2014

NIH (Viện Y tế Quốc gia Hoa Kỳ) bắt đầu  áp dụng quy định mới. Theo đó các dữ liệu thao tác trên gen của các nghiên cứu được tài trợ bởi NIH phải được gửi lên lên cơ sở dữ liệu trực tuyến để những người khác có thể nghiên cứu dựa trên các thông tin này.

Sự thay đổi này tiếp tục mở rộng thẩm quyền của một chính sách chia sẻ dữ liệu trước đó, dự kiến ​​sẽ không ảnh hưởng quá lớn tới các nghiên cứu thực tiễn - nhiều nhà nghiên cứu gen đã quen với việc chia sẻ dữ liệu của họ. Tuy nhiên theo chính sách mới nhất ra ngày 27 tháng 8, sẽ có những chỉ dẫn rõ ràng về việc đạt được sự đồng thuận giữa các thành viên trong nhóm nghiên cứu và các đối tượng nghiên cứu là con người. NIH đòi hỏi các nhà nghiên cứu chính nói rõ với các cộng sự của họ rằng dữ liệu nghiên cứu của họ có thể được chia sẻ rộng rãi cho các nghiên cứu khác trong tương lai.

Các dữ liệu phải được đối tượng nghiên cứuđồng ý công khai sẽ không chỉ là dữ liệu di truyền, mà còn áp dụng cho các dòng tế bào hay các mẫu lâm sàng như các mẫu mô, ngay cả khi thông tin xác định trực tiếp nguồn gốc không còn. Đó là phần mở rộng mà NIH từng không yêu cầu, là “một bước tiến lớn”,  Ellen Wright Clayton, một  nhà Đạo đức học sinh vật và luật sư tại Đại học Vanderbilt ở Nashville, Tennessee phát biểu.

NIH đã có lộ trình thay đổi từ từ trong nhiều năm, phù hợp với các bước tiến công nghệ vốn đang nhanh chóng làm cho việc thu thập, phân tích và chia sẻ dữ liệu về gen dễ dàng và rẻ hơn. Ngay cả thông tin bị khóa , hoặc không xác định, dữ liệu đôi khi vẫn có thể được truy nguồn từ các cá nhân cung cấp chúng.

“Tôi có một chút ghen tị khi nghĩ tới viễn cảnh, rằng cách này hay cách khác, dữ liệu nghiên cứu về con người  và các mẫu sinh học đang ngày càng được sử dụng theo cách hiệu quả nhất “ Hank Greely, Giám đốc Trung tâm Luật và Khoa học Sinh học tại Đại học Stanford ở California phát biểu. “Các đối tượng nghiên cứu cần được biết quyền lợi của họ – thông báo cho họ về việc dữ liệu sẽ được chia sẻ rộng rãi là một hướng đi đúng đắn.

Việc sử dụng các dữ liệu sinh học của bệnh nhân cho các mục đích không được tiết lộ trước đây đã từng là chủ đề của không ít các cuộctranh luận cấp cao. Trong năm 2010, các bộ lạc Havasupai ở Arizona đã buộc  Arizona State University bồi thường 700.000 USD khi mẫu máu ban đầu được cung cấp cho một nghiên cứu về bệnh tiểu đường  lại được sử dụng trong nghiên cứu về các các nghiên cứu về sức khỏe tâm thần và nghiên cứu y tế theo đặc điểm dân cư [nhóm tuổi, giới tính…].

Vào năm 2013, một cuộc tranh cãi đã nổ ra xung quanh các nghiên cứu sử dụng bộ gen của các tế bào HeLa, một dòng tế bào nuôi cấy mô có nguồn gốc từ Henrietta Lacks năm 1951. Những người thân còn sống của Henrietta đã không được tham khảo ý kiến ​​trước khi dữ liệu bị công khai, giám đốc NIH Francis Collins đã đích thân gặp mặt để thảo luận về các mối quan tâm của họ và tán thành với các đề xuất  về nguyên tắc làm thế nào các nhà khoa học có thể được truy cập vào dữ liệu.

“Những bài học được rút ra ở đây là bạn cần nhận được sự đồng thuận - không thể dựa vào các loại thông tin không xác định còn vô danh” Yaniv Erlich phát biểu; ông là một nhà tin-sinh vật học  tại Viện Nghiên cứu y sinh  Whitehead thuộc Cambridge, Massachusetts, người đứng đầu một nghiên cứu về khả năng  truy nguyên chủ thể của dữ liệu ẩn danh.

Một số nhà nghiên cứu nói rằng NIH đã có khả năng xác định nhiều hơn về các mức độ khác nhau của sự đồng thuận. “Chúng tôi hy vọng sẽ nhận được khoảng giới hạn từ NIH, tạo điều kiện cho một cá nhân sẵn sàng mở rộng sự đồng ý của họ trong tương lai, hoặc được lựa chọn [ khi cho phép một số nghiên cứu đặc biệt được sử dụng dữ liệu] trong suốt quá trình nghiên cứu,” Heather Pierce, Giám đốc cấp cao của chính sách khoa học tại Hiệp hội các trường Cao đẳng Y khoa Hoa Kỳ tại Washington DC phát biểu. “ Tuy nhiên NIH không thể không thừa nhận rằng có những vấn đề mới cần được xem xét”.

Các quy định trên đã mở rộng hiệp định năm 2007 về việc chia sẻ dữ liệu từ các nghiên cứu di truyền liên kết trong công cuộc tìm kiếm các biến thể di truyền liên quan đến đặc điểm gen và bệnh . Bắt đầu từ tháng 1 năm 2015, các chính sách tương tự sẽ áp dụng cho nhiều loại dữ liệu di truyền khác, chẳng hạn như thông tin từ các nghiên cứu cách thức biểu hiện của một gen, cũng như trình tự tập hợp mở rộng RNA ( transcriptome- tập hợp của tất cả các phân tử RNA, bao gồm cả mRNA, rRNA , tRNA , và các ARN không mã hóa được hình thành tại một hoặc một nhóm tế bào nhất định) và cả các bộ gien phi nhân loại. “Nhiều nhà nghiên cứu đã cung cấp dữ liệu vào cơ sở dữ liệu di truyền của chúng tôi”, Dina Paltoo, giám đốc của chương trình di truyền học, y tế và xã hội tại Văn phòng Chính sách Khoa học của NIH cho biết.

Có nhiều ý kiến khác nhau về bản dự thảo chính sách sẽ công bố vào cuối năm. Hầu hết các ý kiến cho ​​rằng bản dự thảo sẽ ủng hộ việc chia sẻ dữ liệu, Paltoo cho hay, nhưng có những cuộc tranh luận tỉ mỉ về thời điểm dữ liệu được chia sẻ. NIH bị mắc kẹt với quan điểm ban đầu là dữ liệu được truy cập ngay khi nghiên cứu được công bố, và có thể trước đó trong một số trường hợp hãn hữu. Chính sách này không áp dụng với các nghiên cứu sở hữu ít hơn 100 bộ gen. Erlich lo ngại rằng nếu như vậy thì dữ liệu từ các nghiên cứu liên quan đến những căn bệnh rất hiếm gặp có thể không được chia sẻ. Tuy vậy Paltoo nói rằng viện NIH cho phép có thể có ngoại lệ đối với các loại nghiên cứu chuyên biệt.

Việc truy cập vào nguồn dữ liệu nhạy cảm, ví dụ như hồ sơ y tế cá nhân, sẽ được kiểm soát. Trong năm 2007, NIH tạo ra một kho lưu trữ trung tâm với mục đích đó - Cơ sở dữ liệu Kiểu gen và kiểu hình (dbGaP) - nơi mà các khảo sát viên có thể tải lên dữ liệu nhạy cảm, được phân loại theo sự đồng ý tái sử dụng từ những người tham gia nghiên cứu. Cơ sở dữ liệu hiện nay bao gồm hơn 300 nghiên cứu, với 2 petabyte thông tin từ 800.000 đối tượng nghiên cứu. Các nhà nghiên cứu ủy quyền cho một ủy ban trung ương quản lí quyền truy cập vào các dữ liệu cụ thể. Paltoo và các đồng nghiệp đã thông cáo vào ngày 27 tháng 8 trên tạp chí Nature Genetics là chỉ trong sáu năm, đã có hơn 2.200 nhà nghiên cứu thực hiện hơn 17.500 yêu cầu truy cập.

Các thay đổi về quyền riêng tư và chấp thuận công khai dữ liệu gen có thể mở rộng hơn nữa trong những năm tới. Năm 2011, Văn phòng Hoa Kỳ giám sát nghiên cứu trên người, nơi chuyên bảo vệ các chuẩn mực đạo đức đối với các nghiên cứu trên con người, đề xuất sửa đổi "Điều luật căn bản", một điều luật 23 năm tuổi có trách nhiệm bảo vệ chủ thể của các nghiên cứu trên con người. Một đề nghị cho rằng cần có các biên bản chấp thuận viết tay về quyền sử dụng nghiên cứu tất cả các mẫu vật sinh học, sẽ rất nhất quán với các quy tắc của NIH, Paltoo cho biết thêm. Dẫu vậy, các nhà nghiên cứu vẫn đang chờ đợi những thay đổi về "Điều luật căn bản" thực sự đi vào hiện thực.

Người dịch: Helhekit

Lần đầu tiên, các nhà nghiên cứu đã thành công trong việc vượt qua hàng rào máu não của não người, điều này đem đến cho các bác sĩ khả năng điều trị bằng các loại thuốc trước đây vốn không thể tiếp cận đến các phần của não.

Hàng rào máu não là một mạng lưới các tế bào tách não khỏi phần còn lại của cơ thể, ngăn ngừa chất độc hại và các hóa chất trong máu xâm nhập vào mô não. Cơ chế ngăn chặn này khiến chúng ta rất khó điều phối thuốc đến não trong các trường hợp điều trị rối loạn thoái hóa thần kinh và ung thư (não).

Các nhà khoa học đã thành công trong việc vượt qua hàng rào bảo vệ này trên động vật nhưng chưa bao giờ thực nghiệm trên con người, cho đến ngày nay. CarThera - một công ty khởi nghiệp chuyên về y tế ở Pháp, đã mở và đóng hàng rào tùy ý với sự giúp đỡ của các thiết bị siêu âm não cấy ghép xuyên sọ (ultrasound brain implant) và tiêm microbubbles (các bong bóng có đường kính nhỏ hơn một mm, nhưng lớn hơn một micromet, phản xạ tốt sóng siêu âm).

Tuần trước, những khám phá này đã được trình bày tại hội nghị chuyên đề về siêu âm khai mạc ở Mỹ bởi Michael Canney , một nhà thần kinh học trực thuộc CarThera. Nghiên cứu tập trung vào việc điều trị  u nguyên bào thần kinh đệm (Glioblastoma) -  hình thức nguy hiểm nhất của ung thư não - trên bốn bệnh nhân. Bệnh nhân bị u nguyên bào thần kinh đệm thường cần được phẫu thuật để cắt bỏ khối u, sau đó họ sẽ phải dùng thuốc hóa trị để tiêu diệt bất kỳ tế bào ung thư nào còn sót lại. Các hàng rào máu não yếu đi khi một khối u xuất hiện, do đó, chỉ một lượng thuốc nhỏ có thể xâm nhập vào não.

'Nếu có nhiều loại thuốc hóa trị có thể vượt qua hơn, việc tiêu diệt tế bào ung thư sẽ còn hiệu quả hơn' Canney phát biểu, theo ghi nhận từ Chris Weller của tờ Medical Daily.

Để mở đường qua hàng rào máu não, các bác sĩ phẫu thuật đầu tiên đưa vào não một thiết bị siêu âm cấy ghép xuyên sọ nhỏ trong hộp sọ bệnh nhân. Sau đó, họ tiêm microbubbles, vốn có tính hồi âm, theo tính toán từ trước nhằm phản ứng lại với các hiển thị siêu âm. Khi sóng siêu âm tương tác với các bong bóng, chúng làm các bong bóng rung động, đẩy các tế bào của hàng rào máu não sang một bên. Để xác nhận các quan sát trên, kiểm tra bằng MRI cho thấy microbubbles mở đường qua hàng rào máu não không mấy khó khăn.

'Mong muốn của chúng tôi là các thuốc hóa trị liệu sẽ ra vào não theo cách như trên' Canney phát biểu, ghi nhận từ Helen Thomson của tờ New Scientist.

Ước tính phương pháp mới có thể giữ hàng rào máu não mở đến sáu giờ, đủ thời gian để cung cấp liều lượng hợp lý của các loại thuốc.

Phương pháp mở lối qua hàng rào máu não này khi thực nghiệm trên động vật đã chỉ ra rằng có xác suất sẽ loại bỏ được các mảng bám protein trên bệnh nhân Alzheimer. Canney và đồng nghiệp sẽ quan sát thêm các tương tác, và nghiên cứu sâu hơn sự tham gia của hệ thống miễn dịch trong những trường hợp trên.

'Chúng tôi tin rằng sẽ sớm có một bước tiến lớn trong điều trị các khối u não' Canney phát biểu, ghi nhận từ Helen Thompson của tờ New Scientist.